Исследователи из израильского Университета Бен-Гуриона обнаружили, что с помощью белка BMP5/7 можно замедлить или остановить прогрессирование болезни Паркинсона. Заболевания, от которого страдают более одного миллиона человек в США и 10 миллионов человек во всем мире. Оно вызывает тремор и тяжелые двигательные нарушения из-за прогрессирующей дегенерации клеток мозга, вырабатывающих дофамин.
Считается, что белок альфа-синуклеин, присутствующий в человеческом мозге, неправильно сворачивается и образует токсичные скопления в этих клетках, что и вызывает заболевание.
Современные методы лечения болезни Паркинсона облегчают симптомы, но они неэффективны на поздних стадиях заболевания и, к сожалению, не замедляют и не излечивают болезнь.
Сейчас уже ученые обнаружили, что в клетках мозга, вырабатывающих дофамин, значительно снижена передача сигналов белка BMP5/7. Это может способствовать развитию болезни Паркинсона.
«Действительно, эксперименты на мышах доказали, что введение белка BMP5/7 может эффективно предотвращать тремор, вызванный накоплением альфа-синуклеина. Оно обращает вспять потерю клеток мозга, вырабатывающих дофамин»
доктор медицины Клод Бродски
Это очень многообещающий результат, поскольку BMP5/7 предположительно может замедлить или остановить прогрессирование болезни Паркинсона. Результаты новых исследований были опубликованы в престижном журнале клинической неврологии Brain.
Нейротрофические факторы (BDNF) — главные кандидаты на разработку модифицирующих болезнь методов лечения болезни Паркинсона. Они способны восстанавливать и поддерживать функциональную целостность дофаминергических нейронов (DA-нейронов), дисфункциональных, но не утраченных. Опыты на животных продемонстрировали эффективность нескольких нейротрофических факторов в защите от дегенерации DA-нейронов. В частности, были отмечены глиальный нейротрофический фактор (GDNF) и нейрурин (NTN) — родственные белки белкового семейства TGF-β.
За последние 20 лет, с момента первого клинического применения нейротрофических факторов, было много попыток оптимизировать дозировку и доставку, а также выбрать подходящую группу пациентов. В более поздних клинических испытаниях применение GDNF и NTN оказалось безопасным. Однако данные об эффективности остаются неутешительными, поскольку на сегодняшний день расширенные клинические испытания не смогли продемонстрировать клиническую пользу. То есть способность нейротрофических факторов сохранить нигростриарный дофаминергический путь у пациентов с болезнью Паркинсона пока вызывает сомнения.
Накопление белка альфа-синуклеина в редких генетических формах и в гораздо более распространенных спорадических формах болезни Паркинсона указывает на то, что альфа-синуклеин играет центральную роль в этиологии и патофизиологии болезни Паркинсона. Опыты на крысах показали, что белок GDNF не защищает нейроны черной субстанции от альфа-синуклеин-индуцированной дегенерации DA-нейронов. В качестве возможного объяснения называют подавление GDNF рецептора Ret избыточными клеточными концентрациями альфа-синуклеина.
«Существует огромная потребность в новых методах лечения болезни Паркинсона, особенно на ее поздних стадиях. Открытие доктора Бродски пока еще находится на ранней стадии. Предлагается таргетный препарат, модифицирующий течение болезни. Сейчас мы ищем отраслевого партнера для дальнейшей разработки этого патентованного лекарства».
доктор Галит Мазуз Перлмутер, старший вице-президент по развитию бизнеса BGN Technologies
Компания BGN Technologies, реализующая технологии Университета Бен-Гуриона, уже подала несколько патентных заявок, касающихся этого революционного открытия.