Исследование, описывающее разработку и тестирование препарата, опубликовано в Nature Communications. Исследование показывает примерно 50% уменьшение размера почек у больных мышей после лечения. Препарат в настоящее время находится на ранних клинических испытаниях на людях, по утверждению доктора Вишала Пателя, доцента кафедры внутренней медицины в Юго-западном университете ЮТ и старшего автор исследования.
По данным исследования, аутосомно-доминантная поликистозная болезнь почек (ADPKD) поражает около 12 миллионов человек во всем мире, причем половина из них имеет терминальную почечную недостаточность уже к 60 годам.
«После того, как почки вышли из строя, единственными вариантами выживания являются диализ или пересадка почки. Большой процент пациентов с ADPKD на диализе умирают каждый год в ожидании донорского органа», — сказал доктор Патель.
Единственный препарат, одобренный в настоящее время для лечения ADPKD, называемый Jynarque (действующее вещество tolvaptan), но он несет в себе предупреждение FDA, что он может вызвать серьезное и потенциально смертельное повреждение печени.
Согласно новому исследованию, новое лечение, совместно разработанное в UT Southwestern и Regulus Therapeutics Inc., биофармацевтической компании, базирующейся в Калифорнии, не выявило признаков токсичности в тестировании на животных или в тестировании на человеческих клетках.
«Ранее мы показали, что уровни крошечного фрагмента РНК, называемого микроРНК-17, повышаются в моделях ADPKD. МикроРНК-17 нарушает нормальную функцию других полезных РНК, вызывая рост почечных кист. RGLS4326, как называется новый препарат в разработке, работает, блокируя вредную микроРНК-17», — рассказывает доктор Патель.
Ранние клинические испытания первой фазы начались в прошлом году, проводимые Regulus Therapeutics. FDA запросил дополнительную информацию о токсичности на тестах на животных, прежде чем испытания на людях могут перейти к следующему этапу, — закончил доктор Патель.