Заикание — хроническое расстройство нервного развития, поражающее около 3 миллионов американцев, чаще всего начинается в детстве. Точная причина этого сложного коммуникативного расстройства неизвестна.
Нейротрансмиттер дофамин играет важную роль в возникновении заикания. Поскольку высокие уровни дофамина связаны с заиканием, лекарства, которые должны лечить от этого заболевания, нацелены на дофамин для улучшения симптомов. Но многие из этих препаратов вызывали двигательные расстройства у пациентов, а также метаболические нарушения — побочные эффекты, которые не наблюдались с «Экопипамом» в клинических исследованиях, проведенных до настоящего времени.
«Экопипам» избирательно блокирует действия дофамина на конкретные рецепторы. Рецепторы дофамина могут быть широко разделены на два вида в зависимости от их структуры: рецепторы D1 и рецепторы D2. «Экопипам» блокирует дофамин только на рецепторах D1 и, таким образом, может действовать иначе, чем другие коммерчески доступные лекарства.
Девять взрослых мужчин приняли участие в восьминедельном открытом экспериментальном исследовании, проведенном в Калифорнийском университете в сотрудничестве с CITrials. Два пациента выбыли во время исследования, один из-за недостаточной эффективности и один из-за несоблюдения. Идентичные близнецы были исключены из исследования из-за подозрения на генетическую мутацию, которая усиливает метаболизм. Участники начали с 50 мг «Экопипама» в день в течение двух недель. Если они переносили эту дозу, они получали 100 мг препарата в день в течение оставшихся шести недель испытания. Из пяти оцениваемых пациентов три участника с умеренным заиканием добились значительных улучшений. Два других участника имели тяжелое заикание и показали лишь небольшое улучшение.
«”Экопипам” хорошо переносился участниками исследования. Он не показал серьезных побочных эффектов, ни один пациент не прекратил лечение из-за побочных эффектов, и не было никаких признаков увеличения веса или аномальных двигательных расстройств, или других симптомов или синдромов, которые могут возникать как побочные эффекты у других препаратов, используемых для лечения заикания», — сказал докторр Джеральд Магуайр, заведующий кафедрой психиатрии и неврологии в Медицинской школе UCR, который возглавлял исследование, опубликованное в этом месяце в Annals of Clinical Psychiatry.
Магуайр добавил, что в начале следующего года «Экопипам» будет тестироваться на его эффективность и безопасность у взрослых пациентов, которые заикаются, в более широком рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом клиническом исследовании, проводимом биофармацевтической компанией Emalex Biosciences. Более 100 взрослых в нескольких местах в Соединенных Штатах, включая Калифорнийский университет в Риверсайде, примут участие в 12-недельной двойной слепой части испытания, за которой последует еще одно уже годовое исследование.
«Если в конце этого исследования окажется, что “Экопипам” является потенциально безопасным и эффективным средством для лечения заикания, это станет важным шагом к получению одобрения FDA на первое в мире лекарство для лечения заикания, что является значительным событием для миллионов людей во всем мире, которые заикаются. Это может помочь им лучше функционировать в социальных и академических кругах, чтобы они могли более свободно общаться с соответствующим улучшением качества их жизни», — сказал Магуайр, председатель совета директоров Национальной ассоциации заикания.